FDA autorizează primul studiu clinic pentru o terapie de „rejuvenare celulară” în neuropatiile optice

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (Food and Drug Administration) a acordat autorizația de tip IND pentru ER-100, o terapie experimentală dezvoltată de Life Biosciences, care utilizează reprogramare epigenetică parțială. Decizia permite inițierea primului studiu clinic la om pentru această abordare inovatoare, în neuropatiile optice.

Programul clinic de fază 1 (NCT07290244) va evalua siguranța și tolerabilitatea tratamentului, precum și efectele asupra funcției vizuale la pacienți cu glaucom cu unghi deschis și neuropatie optică ischemică anterioară non-arteritică (NAION). Studiul va include și analize privind răspunsul imun și parametri multipli de evaluare vizuală.

O abordare nouă: reprogramarea epigenetică

ER-100 este dezvoltat pe baza unei platforme de „rejuvenare celulară” care vizează modificarea epigenomului — mecanismele care controlează expresia genelor fără a altera secvența ADN. Terapia utilizează trei dintre factorii Yamanaka (OCT4, SOX2 și KLF4), implicați în resetarea stării celulare către un profil mai tânăr.

Potrivit companiei, administrarea locală intraoculară a demonstrat, în studii preclinice, restaurarea unor markeri epigenetici și îmbunătățirea funcției vizuale la modele animale. Autorizația FDA marchează prima dată când o astfel de strategie ajunge în studii clinice la om.

Context clinic: nevoie majoră neacoperită

Neuropatiile optice sunt caracterizate prin pierderea ireversibilă a celulelor ganglionare retiniene, neuroni esențiali pentru transmiterea semnalului vizual către creier. Aceste celule nu se regenerează în mod natural, iar afectarea lor duce la scădere permanentă a vederii.

Glaucomul cu unghi deschis rămâne una dintre principalele cauze de orbire la nivel global, iar progresia bolii poate continua chiar și sub tratament pentru scăderea presiunii intraoculare. În cazul NAION, frecvent descris ca „accident vascular al ochiului”, nu există în prezent terapii aprobate.

În acest context, terapiile capabile să protejeze sau să regenereze neuronii retinieni reprezintă o direcție de cercetare majoră, cu potențial de a modifica evoluția bolii.

Ce urmează

Studiul de fază 1 va avea ca obiectiv principal evaluarea siguranței, fiind primul pas într-un proces clinic care va necesita confirmări suplimentare privind eficacitatea. Deși rezultatele preclinice sunt promițătoare, impactul clinic real rămâne de demonstrat.

Pentru practica medicală, această dezvoltare marchează intrarea în testare clinică a unui concept emergent — intervenția asupra mecanismelor fundamentale ale îmbătrânirii celulare — cu aplicații potențiale mult dincolo de oftalmologie.

Referințe:

Life Biosciences

⚠ Disclaimer: Informațiile prezentate de Medic24 au scop educativ și/sau informativ. Ele nu înlocuiesc consultul medical. Diagnosticul și tratamentul pot fi stabilite doar de un medic.