Comisia Europeană aprobă Ojemda (tovorafenib), prima terapie țintită pentru gliomul pediatric de grad scăzut recidivat sau refractar cu alterări BRAF

Comisia Europeană a acordat în luna februarie autorizație condiționată de punere pe piață pentru Ojemda® (tovorafenib), ca monoterapie destinată pacienților cu vârsta de cel puțin 6 luni cu gliom pediatric de grad scăzut (pLGG) recidivat sau refractar, asociat cu fuziuni/rearanjări BRAF sau mutația BRAF V600, după cel puțin o linie de tratament sistemic. Decizia este valabilă în toate statele membre ale UE, precum și în Islanda, Liechtenstein și Norvegia.

Aprobarea marchează prima terapie țintită disponibilă în Europa pentru această categorie de pacienți, într-un context în care opțiunile terapeutice au fost limitate, bazate predominant pe chirurgie, chimioterapie și radioterapie, se arată într-un comunicat de presă al Ipsen emis miercuri.

Boală rară, impact major pe termen lung

Gliomul pediatric de grad scăzut este o tumoră cerebrală rară, dar cu evoluție cronică și impact funcțional semnificativ. În Uniunea Europeană sunt diagnosticate anual peste 800 de cazuri asociate cu alterări BRAF. Deși clasificată ca „low-grade”, boala poate duce la dizabilități importante – pierderea vederii, dificultăți de vorbire sau afectare motorie – cu impact asupra dezvoltării copilului și calității vieții pe termen lung.

În lipsa unor terapii țintite, mulți pacienți au fost supuși intervențiilor repetate și tratamentelor sistemice agresive, cu risc cumulativ de toxicitate.

Datele studiului FIREFLY-1

Decizia de aprobare se bazează pe rezultatele studiului de fază II FIREFLY-1, care a inclus 137 de pacienți pediatrici și tineri cu pLGG recidivat sau refractar, tratați anterior.

Principalele rezultate:

– Rată de răspuns global: 71% conform criteriilor RANO-HGG și 53% conform RAPNO-LGG
– Beneficiu clinic: până la 77% dintre pacienți
– Timp median până la răspuns: 5,4 luni
– Durata mediană a răspunsului: 18 luni

Profilul de siguranță a fost considerat gestionabil, majoritatea reacțiilor adverse fiind de grad 1–2. Cele mai frecvente au inclus modificări ale culorii părului, creșterea CPK, fatigabilitate, anemie, vărsături, hipofosfatemie și erupții cutanate. Rata de întrerupere a tratamentului a fost de 9,5%.

Un element practic relevant este administrarea orală o dată pe săptămână, disponibilă atât sub formă lichidă, cât și comprimate.

Mecanism de acțiune și indicații

Tovorafenib este un inhibitor de kinază RAF de tip II, care acționează asupra căilor de semnalizare implicate în proliferarea celulară. Prin inhibarea acestor căi, medicamentul poate încetini sau reduce creșterea tumorală.

Este indicat pentru pacienți pediatrici (≥6 luni) cu pLGG asociat cu alterări BRAF, după eșecul terapiilor anterioare.

Context european și evaluare HTA

Ojemda® este primul medicament evaluat prin noul mecanism european de evaluare clinică comună (Joint Clinical Assessment – JCA), introdus prin regulamentul HTA aplicat gradual din 2025, cu scopul de a armoniza evaluarea dovezilor clinice între statele membre.

Perspective

Terapia este deja aprobată în SUA prin procedură accelerată și se află în evaluare în studii de fază III pentru utilizare în linia întâi la pacienți pediatrici cu pLGG.

Aprobarea europeană deschide accesul la o opțiune terapeutică țintită într-o patologie rară, cu nevoi medicale importante neacoperite până în prezent.

⚠ Disclaimer: Informațiile prezentate de Medic24 au scop educativ și/sau informativ. Ele nu înlocuiesc consultul medical. Diagnosticul și tratamentul pot fi stabilite doar de un medic.